MSF publie les coûts de son essai clinique sur la tuberculose : peut-être que les médicaments ne devraient pas être si chers après tout

Depuis des décennies, l'industrie pharmaceutique affirme que les médicaments doivent être coûteux afin de récupérer les investissements élevés en recherche et développement (R&D) et de garantir l'innovation future avec peu d'opposition politique ou publique. Cependant, des recherches ont montré qu'il n'y a pas de lien entre les prix élevés des médicaments et les dépenses en R&D de l'industrie. ​ Pourtant, les arguments avancés par l’industrie continuent de dicter les discussions sur le prix des médicaments et les politique de R&D, même lorsque la recherche et le developpement d’un médicament a eu des contributions importantes du secteur public ou de philanthropes.

Afin d'améliorer les politiques tarifaires et de trouver de nouvelles méthodes de financement pour la R&D biomédical, il est essentiel d'avoir une transparence totale des coûts. La recherche de Médecins Sans Frontières marque donc un premier pas important vers une plus grande transparence des coûts de la R&D biomédical. Une plus grande transparence peut conduire à des modèles de R&D plus équitables, permettant un meilleur accès mondial aux traitements vitaux.

« En publiant les dépenses de cet essai clinique, nous voulons permettre une plus grande transparence dans le monde des coûts de la R&D médicale », a déclaré le Dr Bern-Thomas Nyang'wa, directeur médical de Médecins Sans Frontières et chercheur principal de l'étude TB-PRACTECAL. "Nous appelons également tous les acteurs publics et à but non lucratif à publier les coûts de leurs essais cliniques et à soutenir le développement de politiques internationales afin que la déclaration standardisée des coûts devienne obligatoire. Ce n'est qu'à cette condition que les gouvernements, les décideurs politiques, les chercheurs, les activistes et les communautés affectées auront accès aux informations nécessaires pour mener des discussions fondées sur des preuves concernant les politiques de tarification."

Nouvel outil de reporting

Les essais cliniques représentent souvent la plus grande part des coûts totaux dans la recherche et le développement des produits de santé. Cependant, leurs coûts réels ne sont pas divulgués et les données détaillées sur les coûts de R&D biomédical ne sont pas accessibles au public. Par conséquent, les estimations actuelles de l'ensemble des coûts de R&D liés à la mise au point de nouveaux médicaments vont de 43,4 millions de dollars (40 millions d'euros)*** à 4,2 milliards de dollars (3,9 milliards d'euros).

Notre nouvelle "boîte à outils Transparency CORE" est un guide qui facilite la publication des données sur les coûts", poursuit le Dr Bern-Thomas Nyang'wa. "Alors que la transparence des dépenses de R&D reste largement insaisissable, la transparence des coûts des essais cliniques est une étape pionnière vers l'exposition du coût réel de l'innovation médicale et vers un avenir où les médicaments et les dispositifs médicaux n'auront pas de prix inutilement élevés.”

Par exemple : la bédaquiline

Pendant plus d'une décennie, la bédaquiline, médicament essentiel contre la tuberculose et un élément clé de tous les schémas thérapeutiques contre cette maladie, notamment le schéma TB PRACTECAL, est restée hors de portée des patients en raison de son coût exorbitant. Lorsque des recherches universitaires ont révélé que les investissements publics alloués à la recherche et au développement de la bédaquiline étaient jusqu'à cinq fois supérieurs à ceux investis par l’industrie privée, un mouvement mondial mené par des militants anti-tuberculose et la société civile a émergé, entrainant une baisse significative du prix de ce médicament crucial pour sauver des vies.

La transparence n'a que des avantages

Des données détaillées sur les coûts des essais cliniques peuvent contribuer à façonner les futures initiatives en R&D, ouvrant la voie à des incitations à la R&D et à des mécanismes de financement innovants. Il existe un potentiel particulier pour les domaines de recherche actuellement négligés parce qu'il n'y a pas ou très peu de bénéfices potentiels pour l'industrie, comme la tuberculose, la résistance aux antimicrobiens et les agents pathogènes à potentiel pandémique (pour lesquels les médicaments ne pourraient être utiles que dans le cas d'une pandémie). En outre, la transparence peut également permettre d'améliorer la budgétisation et la planification financière des essais cliniques, notamment pour les médicaments à but non lucratif ou financés par l'État, ainsi que pour les essais cliniques réalisés en dehors des pays à revenu élevé. Le manque de données de ce type a d’ailleurs posé un problème lors de la planification de TB-PRACTECAL.

"Cela fait maintenant cinq ans que l'Assemblée Mondiale de la Santé a adopté la résolution sur la transparence (pdf), dans laquelle les pays se sont formellement engagés à accroître la transparence des coûts de R&D, et plus particulièrement des coûts des essais cliniques. Il est donc grand temps que tous les gouvernements travaillent d'urgence à l'élaboration d'une législation exigeant la divulgation des coûts ventilés de la recherche et du développement, y compris les coûts des essais cliniques. Surtout lorsque la R&D bénéficie d'un financement public", déclare Roz Scourse, conseillère politique à Médecins Sans Frontières.

* MSFa dirigé l'essai randomisé et contrôlé de la phase 2b-3 TB-PRACTECAL, qui a permis d'identifier un nouveau schéma thérapeutique pour la TB-DR en 2022. Les résultats de cette étude historique ont conduit l'OMS à recommander un traitement oral complet de six mois à base de bédaquiline, de prétomanide, de linézolide et de moxifloxacine (BPalm) comme traitement privilégié de la tuberculose résistante à la rifampicine. Ce traitement a été utilisé jusqu'à présent dans 40 pays.

**Le coût total s'est élevé à 33,9 millions d'euros. Alors que les principaux résultats ont été présentés lors de la conférence PPRI de l'OMS, le coût détaillé complet de l'essai clinique a été soumis à un journal pour une publication évaluée par les pairs. Dans la publication complète, les coûts ont été ventilés en 27 catégories, par année et par site d'essai, afin d'assurer un niveau élevé de transparence.

***Basé sur les taux de conversion du 22 avril 2024.

L'égalité d'accès aux médicaments sauve des vies

MSF s'est engagé à faire preuve de transparence pour obtenir des prix plus justes pour les médicaments. Nous avons également révélé récemment que les médicaments GLP-1 (par exemple Ozempic) aux États-Unis sont non seulement jusqu'à 40 000 fois plus chers que leur version générique, mais qu'ils ne sont pas non plus disponibles dans les pays à revenu faible ou intermédiaire. De même, le traitement du diabète à l'aide de stylos à insuline pourrait être 30 % moins cher que l'utilisation de flacons et de seringues. Les stylos à insuline sont aujourd'hui insuffisamment disponibles dans de nombreux pays en raison de leur prix élevé, alors qu'ils sont beaucoup plus faciles à utiliser.